24.11.2017
генная инженерия человека

Генномодифицированные люди — светлое будущее или игра с огнем?

Рейтинг:  5 / 5

Звезда активнаЗвезда активнаЗвезда активнаЗвезда активнаЗвезда активна
 

Начало августа 2017 года, среди прочего, запомнилось очередным достижением в области генной инженерии, когда американские ученые сообщили об удачном редактирования человеческих эмбрионов для коррекции генной мутации, что вызывает опасное для жизни состояние сердца (эмбрионы были разрушены через несколько дней).

И, как сообщает американская пресса, уже через месяц Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (Food and Drugs Administration) утвердило революционное лечение рака с использованием генномодифицированных иммунных клеток, что не просто открыло новую эпоху в лечении рака, но и стало первой разрешенной терапией такого типа в Америке.

Kymriah или как попрощаться с раком за полмиллиона долларов

Терапия, которую предлагает компания Novartis, предназначенная для лечения рака крови и костного мозга, который поражает детей и молодых людей и имеет высокий уровень смертности. Известный как CAR-T терапия, этот подход показал превосходные результаты у пациентов в клиническом исследовании 63 детей и молодых людей с разновидностью острой лимфобластной лейкемии 83% пациентов, которые прошли терапию CAR-T, перешедших в стадию ремиссии; через полгода 89% из тех, кто прошел терапию, продолжали жить, а через 12 месяцев жизнь продолжалась для 79% пациентов. Одноразовая терапия обойдется в $475 тыс., однако компания Novartis обещает оплатить лечение за свой счет, если через месяц у пациента не будет наблюдаться улучшение.

Такое индивидуальное лечение, которое будет продаваться под названием Kymriah, предполагает использование собственных Т-клеток больного (тип иммунных клеток). Т-клетки берутся из организма пациента, криогенно замораживаются, чтобы их можно было транспортировать в центр компании Novartis в Нью-Джерси. Там клетки генетически изменяют, чтобы иметь новый ген, который кодирует белок, называемый химерным антигенным рецептором или CAR (chimeric antigen receptor). Этот белок направляет Т-клетки на цель и уничтожает клетки лейкемии со специфическим антигеном на поверхности. Генетически модифицированные клетки затем «внедряются» в пациента. По оценкам Национального института рака, ежегодно диагноз «острый лимфобластный лейкоз» в США ставят 3100 пациентам в возрасте до 20 лет, что делает его самым распространенным типом рака среди детей. Варианты лечения, которые существуют сегодня, включают химиотерапию и трансплантацию стволовых клеток, но у около 600 пациентов детского и подросткового возраста происходит рецидив заболевания, а множество детей и подростков остаются неизлечимыми.

Дэвид Митчелл (David Mitchell), основатель группы под названием «Пациенты за доступные лекарства» (Patients for Affordable Drugs), заявил, что $475 тыс. — чрезмерная цена. Он утверждает, что федеральное правительство потратило $200 млн на ранние этапы исследования терапии CAR-T до того, как компания Novartis приобрела права на нее. Хотя терапия компании Novartis показала замечательные результаты у пациентов, открытым остается вопрос о том, как компания сможет быстро изготавливать персонализированные методы лечения, чтобы предоставлять их пациентам по всей стране. По данным Novartis, для создания терапии в среднем требуется 22 дня, начиная с момента взятия клеток пациента к имплантации. Уже через месяц терапия Kymriah будет доступна в 20 американских больницах, в конце концов их количество будет увеличено до 32. Не является тайной и то, что терапия CAR-T вызывает потенциально опасные для жизни побочные эффекты у некоторых пациентов, включая неврологические проблемы и реакцию, которая называется синдромом высвобождения цитокинов.

«А мы же говорили»

Обсуждение недостатков и преимуществ указанного метода лечения возвращает нас к заявлению, опубликованному в Американском журнале генетики человека (The American Journal of Human Genetics) Американским обществом генетики человека (American Society of Human Genetics), Ассоциацией медсестер и специалистов по генетическим вопросам (Association of Genetic Nurses and Counselors), Канадской ассоциацией специалистов по генетическим вопросам (Canadian Association of Genetic Counselors), Международным обществом генетической эпидемиологии (International Genetic Epidemiology Society) и Национальным обществом специалистов по генетическим вопросам (National Society of Genetic Counselors), одобренной разнообразными организациями, специализирующимися на генетических исследованиях, со всего мира, от Великобритании до Азии и Африки. Как сообщает The Verge, в заявлении утверждается, что исследования в области редактирования генов для лечения болезней человека следует продолжать и поддерживать за счет государственных средств. Однако, эмбрионы с редактированным ДНК еще не должны «становиться» людьми, ведь существует слишком много вопросов без ответов, которые необходимо решить.

Потенциал инструментов для редактирования генов, таких как CRISPR, — безграничен: путем точного редактирования ДНК человека, CRISPR можно использовать для лечения неизлечимых заболеваний. Ученые из Китая уже используют технологию, чтобы помочь пациентам бороться с раком легких. В будущем человеческие эмбрионы могут быть отредактированы, чтобы сделать их устойчивыми к ВИЧ, или выключить гены, которые отвечают за генетические заболевания, например, серповидноклітинну анемию. Хотя CRISPR является очень точным инструментом типа «вырезать-вставить», он не является идеальным: иногда могут иметь место ошибки в редактировании; в других случаях на желаемые изменения ДНК реагируют лишь некоторые клетки, а не все. Когда генетические изменения могут передаваться из поколения в поколение, даже небольшая ошибка может изменить человеческий генофонд навсегда, и мы действительно не знаем, какие последствия это может иметь.

Также существуют этические последствия: теоретически редактирования генов может быть использовано для создания «дизайнерских малышей», у которых будут определенные черты, цвет волос или глаз. Биотехники опасаются, что это приведет к тому, что люди с нежелательными чертами станут «непригодными» для общества. Редактирование генов может увеличить неравенство в обществе: эта техника — дорогая и, вероятно, такой и останется, поэтому цена будет определять круг тех, кто будет иметь доступ к ней. «Генетическая болезнь, когда универсальный общий знаменатель, может стать артефактом класса, географического расположения и культуры», — пишут авторы заявления.

Правила игры в генную модификацию человека

Учитывая вышеизложенное, международная группа договорилась про три ключевые позиции:

1. По состоянию на сегодня эмбрионы с отредактированным ДНК не должны превращаться в живых детей.

Объяснение: мы еще мало знаем о безопасности редактирования генов, чтобы позволить свободное существование «модифицированных» людей. Какие потенциальные последствия для здоровья приносят даже небольшие ошибки редактирования? Мы еще не знаем. Необходимо разработать способы идентификации и отслеживания этих нежелательных мутаций и прийти к консенсусу относительно приемлемости редактирования генома, учитывая потенциал непредвиденных последствий.

2. Нет оснований запрещать лабораторные исследования или лишать их государственного финансирования.

Ограничение государственных средств фактически не прекращает исследования, утверждают авторы заявления, приводя как пример ограничения на исследования эмбриональных стволовых клеток, введенное во времена президентства Джорджа Буша-младшего (George W. Bush). Например, исследования лечения болезней сердца финансировалось Университетом по вопросам здоровья и науки штата Орегон (Oregon Health and Science University), Институтом фундаментальных исследований Южной Кореи (Institute for Basic Science in South Korea), а также несколькими другими фондами. Государственное финансирование является гарантией того, что исследования редактирования человеческих генов будет производится в общественных интересах.

3. Редактирование человеческих генов в будущем не должно разрешаться, если оно не оправдано с медицинской и этической точек зрения, а также с учетом мнений врачей, ученых и широкой общественности, среди прочего людей, которые страдают от генетических заболеваний.

Глобальное сообщество должно начать обсуждение того, какие генетические заболевания следует решать с помощью редактирования генов. По мнению авторов, следует учитывать, насколько тяжелым является состояние и существуют ли другие потенциальные способы лечения. Наконец, настало время начать обсуждение этических последствий инженерии людей, со всеми заинтересованными сторонами, включая широкую общественность. Конечно генномодифицированные люди без болезней не появятся завтра, но учитывая скорость развития науки, лучше, чтобы общественность понимала за и против генной инженерии на уровне с учеными.

  1. Последние
  2. Популярные
Загрузка...

Новости технологий сегодня

Самые популярные метки